1998年，当Victoria Hale辞去她在Genentech公司药理学家的职位时，她制作了一份清单。清单上详细列出了她认为制药业忽视的领域：治疗新陈代谢失调的罕见病的药物、对药物滥用的疗法、避孕药的现代化以及全球性的传染性疾病。Hale曾作为药物评估员在美国食品与药品管理局（FDA）工作五年多，是一位拥有经验和热情的妇女。她看了一遍自己写的清单，最终决定，在众多的选择之中，与传染性疾病作斗争将会对公众健康产生最为显著的影响。
然而，要实现她的目标，需要建立一个与制药和生物工业所采取的传统商业模式根本不同的新企业。要在家庭年收入通常不足一台MP3播放机价值的地区，让人们能够买得起药，首先要做的就是要放弃赢利动机。
由于缺乏商业经验，Hale联系了她在FDA和Genentech认识的同事，挨个游说他们出任首席执行官，以实现她建立非赢利药物公司的目标。他们都告诉她，除非她自己挑起这个新实体的领导重任，否则建立这样一个公司就永远不可能成为现实。最终Hale理解了这种必然性——为了一个新兴的理念，她开始承担起首席执行官的职责。为了咨询，Hale启程去了日内瓦的世界卫生组织（WHO）。由于从来都不是这个全球性卫生团体的成员，Hale说，她一开始遭到的是人们有些困惑的反应：这个来自美国加州的天真的造访者，是不是正经历着事业中期的危机，而对下一步该怎么走无所适从？
然而，即使是在1999年首次去瑞士时，Hale对某些基本问题也已经有了答案。当务之急是要明确，作为一家除了人力资本外几乎没有资源的非赢利性药物公司，它的使命是什么？WHO的Desjeux建议，有一种专利过期的抗生素存在着机会，还需要最后一步临床试验来证实它作为抗致命性寄生虫药物的价值。
利什曼病也叫做kala-azar（印地语中意为“黑热病”），是一种由沙蝇传播的寄生虫疾病。若不治疗的话，内脏利什曼病（这种疾病的体内形式，此外还存在一种损伤皮肤的形式）几乎肯定会导致死亡。每年世界上会出现50万例新的内脏病例，其中死亡20万例以上不足为奇。大多数内脏利什曼病集中在几个国家的贫困人口中：印度、孟加拉国、尼泊尔、苏丹以及巴西。尽管这种病具有可怕的流行性，但其影响范围还是显著小于疟疾那样的全球性“恶魔”，并且对已核准新药物的投放也更容易进行管理。
在印度，对所述抗生素的核准所必需的就是后期（第三期）临床试验。Desjeux给了Hale一个印度及其他地区的科学家和临床医生的名单，上名单者都称得上是该病的世界级专家、两星期后，Hale给Desjeux回了电话。她已经去过印度，访问了名单上的许多专家，并且急于继续推进。有一个由利什曼病学家组成的联系紧密的团体，Hale准备加入其中。
印度是开始试验的理想地点。这种寄生虫（称为利什曼原虫的原生动物）已经开始对所选药物（以锑元素为基础的化合物）产生抗药性。另一种药物两性霉素，每个疗程要大约100美元，相当于该病受害地区许多家庭的年收入。为了拿出这笔钱，一个家庭可能要卖掉一头牛或其他值钱的财产。而且，两性霉素有毒性，要求住院治疗。如果WHO的抗生素巴龙霉素可以采用，那么，就可将其用于门诊病人，每天只需1美元，在三个星期内可以除去寄生虫。Hale宣称：“这会有不可思议的影响，它可能会改变世界，改变整个社区的厄运。”
Hale的丈夫Herskowitz是一名内科医师，一直为缺血研究教育基金会进行大型临床试验，现在也决定离职。他和Hale都开始为他们自己的药物开发做咨询工作。这个工作给了Hale足够的时间四处旅行，来追求她的理念。Herskowitz经常与妻子讨论非赢利药物公司的真正可行性，也开始为这项事业投入更多的时间。作为二战大屠杀幸存者的孩子，Herskowitz有着与Hale相同的动机：“我能活着很幸运，有了专业上的成功，我感到需要去帮助那些不幸的人。”
2000年，这对夫妇成立了名为“同一世界健康”（One-World Health）的研究所，Hale任首席执行官，Herskowitz任首席卫生官。他们遇到的第一个障碍是官僚制度：获取美国国税局对非赢利制药公司的批准。乍一看，办这道手续有些自相矛盾——一家非赢利公司是国税局所难以理解的。但是，在成立新型药物公司的时机选择上，Hale表现了非凡的远见。就在他们着手成立公司之时，比尔和美琳达-盖茨基金（Bill and Melinda Gates Foundation）开始运作。当Hale与基金会接触时，官员们告诉她，他们已经通过支持利什曼病的疫苗研究为该疾病提供过资助。Hale强调寄生虫疫苗有着令人痛心的跟踪记录——疟疾就是一个著名例子。2002年，盖茨基金会同意提供470万美元，其中多数用于利什曼病三期试验。比尔·盖茨说：“他们在干一件大事，就冲这件事：kala-azar。嘿，将有一种治它的病（巴龙霉素），可以拯救许多人的生命。”去年下半年，这个基金会决定再追加530万美元。
去年5月，“同一世界”和世卫组织在印度比哈尔邦，开始了一项670名患者的巴龙霉素临床试验，这是印度抗寄生虫药物试验中规模最大的一次。“同一世界”还将用这项研究寻求在美国或某个欧洲国家获取批准，这样就符合一系列的国际性指导方针，从而做到在该疾病流行的任何地区都可快速获得批准。如果印度协调官员同意的话，明年“同一世界”将支付在印度生产第一批药物的前期成本，而当地制药商将可获得预期收入。最大的挑战是要建立一个分发系统，以确保药物送到需要的人手中。Herskowitz指出：“药物还没有像可口可乐那样深入社区。”印度过去建立有一套紧急系统，以备在疾病达到了流行性比例时启动。“同一世界”、世卫组织和印度政府合作，试图在这个模型的基础上实现药物供给网络。
“同一世界”的工作已经广为人知，公司频繁接到其他制药公司的科学家和管理人员的电话，咨询如何才能参与这个非赢利的项目。例如，Celera Genomics公司授予“同一世界”特许权，免除一种治疗查格斯氏病药物的专利使用费，该药是该公司在收购一家较小的生物技术公司时继承的；耶鲁大学和华盛顿大学以同样的条件特许使用另一种寄生虫疾病的化合药物，该病折磨着墨西哥、中南美洲的1600万至1800万人，每年造成5万人死亡。对查格斯氏病的治疗（部分开发工作由盖茨基金会提供资助）将检验该公司完成药物临床试验全过程的能力。而“同一世界”已经拥有了流水线上的“原材料”——它制定了疟疾和痢疾治疗药物的早期开发计划。
在全球制药业因其药价收到围攻的关头，Hale及“同一世界”的25名员工证明，企业家精神除了简单地中止导致胆固醇和抑郁症的药物之外，还可以直接提供某些东西。
[瞿荔丽/译 曾少立/校]
请 登录 发表评论
赞(-1)
