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第一批生物技术制药的专利即将到期，这给医药界带来了冲击。

在2002年美国所开的处方药当中，大约有一半是学名药。随着美国医疗卫生的费用支出大幅攀升，低价的学名药带来的竞争起了制衡的作用。然而，对于生物技术的治疗法，学名药业者是否也能提供廉价的仿效品呢?美国食品与药品管理局(FDA)与其欧洲的对等机构目前正在深入考虑这一问题，他们的决定将会牵涉到大量的资金。

生物技术中最早一些利润丰厚的产品，其专利已经快到期了。根据美国纽约的顾问公司“策略研究机构”的估算，一旦竞争厂家被允许生产这些药品，2004年这些专利失效的“生技学名药”的产值将达到50亿美元。然而，美国的政府管理部门却面临一个棘手的科学问题：如何才能判定一个生技学名药和其所取代的品牌药疗效相同呢?

与一般可以重复生产的化学合成药物不同，生技药品是细菌、家畜以及其他生物个体的产物(业内人士称为生物制剂)。典型的生物制剂通常是大分子，如激素、抗体或细胞素。它们大都由蛋白质构成，要从头合成这样的蛋白质，实在是太复杂。为了获得正确的功能，必须把蛋白质以特定的方式折叠起来，而且必须在这个大分子上的特定位置添加糖类或其他类型的化学物质。

生物技术公司要耗费数年的时间，来找出适当的变异宿主生物与反应环境组合，才能得到安全有效的蛋白质药物。这种过程与其说是化学反应，不如说跟酿酒更接近。尽管有心要了解影响生物反应器当中大分子纯度与疗效的每一个因素，但生物技术公司其实无法完全了解和控制它们。他们所能做的，就是找出一个有效的制造程式，然后就不再改动。这个制造程式要靠一系列昂贵又耗时的临床试验来验证。

学名药之所以比较便宜，是因为省略了这些测试。实验室分析可以证实仿制品的化学性质与品牌药相同。所以一次简单的临床实验，通常就可以确定学名药对病人的疗效和原本的品牌药是一样的。

即使是学名药的制造商也承认，“生物学名药”的门槛有必要调高一点，因为蛋白质的组成只要有些微的不同，就可能给人体带来巨大的影响。例如，美国奥多生物技术公司(Ortho Biotech)最近改变了加在红血球生成素当中的一种稳定剂。这种新的化学添加物会与蛋白质起作用，让某些病人产生免疫反应。但对于大约250名患者来说，这种“改良”后的药不但没有减轻他们的贫血，反而使他们的病情严重恶化。

因为有不良影响的人只占极少数，只有非常大量的实验，才能发现奥多生技公司修改配方中的问题。主管部门面临的困境是：究竟是否要求学名药的制造商去进行这种庞大、漫长且昂贵的实验(这会导致生技学名药的价格上升)；还是让知情者自行猜测学名药的细微差异是否会对病人造成伤害。这是个两难又重要的选择。目前正在进行最后阶段临床测试的药物中，约有40％是生物技术实验室的产品。如果没有学名药来跟这些未来的药品竞争，那么又有多少人能够买得起它们呢?

[徐峰／译 曾少立／校]