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治疗脑部疾病时，医生不得不面对一个难题：脑血管细胞排列非常紧密，形成了一层无法穿越的屏障，将大脑牢牢保护住。尽管血脑屏障成功地将有害化学物质和细菌挡在了人体的“主控室”门外，但也使约95%的口服或注射药物无法进入大脑。因此医生不得不直接向大脑注射药物，来治疗帕金森病等神经退行性疾病，这种有创疗法需要在颅骨上钻孔。

科学家在突破血脑屏障方面已经有一些小成果。他们可以利用超声技术或一种纳米颗粒让一些注射药物进入大脑，但这些技术只能针对非常小的一部分区域。而如今美国加州理工学院的神经科学家维维安娜·格勒迪纳鲁（Viviana Gradinaru）和同事已经找到了一个利用无害病毒跨越血脑屏障的方法，可以将药物送进大脑。

格勒迪纳鲁的团队之所以尝试使用病毒，是因为病毒不仅足够小，而且有能力入侵细胞并从内部改写细胞的DNA。病毒的衣壳还可以装载有益物质，比如药物。

为了找到最适合进入大脑的病毒，研究人员改造了一种腺相关病毒株，制造出了数百万种不同衣壳结构的变种。然后他们给小鼠注入这些变种病毒，并在一周后筛选出成功进入大脑的病毒株。结果发现，一个叫做AAV-PHP.B的病毒在稳定地穿越血脑屏障方面表现最佳。

接下来，研究人员测试了AAV-PHP.B是否适合作为基因治疗的载体。基因治疗通过向细胞引入新的基因片段，以替代或抑制细胞原有的基因，从而治疗疾病。科学家向小鼠的血液中注射了这种病毒。在这个研究中，病毒携带的是绿色荧光蛋白基因。因此假如病毒穿越了血脑屏障，并将基因片段带入脑细胞中，那么研究人员可以通过解剖后的绿色荧光强度，记录穿越屏障的成功率。事实上，研究人员发现病毒成功感染了绝大部分脑细胞，而且荧光效果可持续长达一年。该研究成果近期发表于《自然·生物技术》（Nature Biotechnology）杂志上。

未来，这项技术也许可用于治疗多种神经疾病。安东尼·扎多尔（Anthony Zador）是在美国冷泉港实验室研究大脑连接的神经科学家，他表示：“将基因序列导入大脑的无创技术不仅对科研意义非凡，在临床治疗方面同样潜力无限。”格勒迪纳鲁认为，这个方法可能同样适用于治疗大脑以外的区域，例如外周神经系统。外周神经数目众多，这使得治疗神经痛非常困难，而病毒则有能力作用在所有外周神经上。