CRISPR-Cas9是目前最有效、最 成功的基因编辑技术，在医疗领 域的应用非常广泛。比如，用CRISPR-Cas9改造免疫细胞治疗 急性淋巴细胞白血病。但是，功 能如此强大的CRISPR-Cas9基因编辑技术却不能直接编辑 RNA，因此无法治疗与 RNA 缺陷有 关的遗传疾病，包括渐冻症和亨丁顿病。为此，一支研究团队 开发了 CRISPR-Cas9 基因编辑技术的改进版本，让原本只作 用于 DNA 分子的“导引”RNA 也能作用于目标 RNA 分子。实 验结果显示，改进后的 CRISPR-Cas9 基因编辑技术能够移除 1型和 2 型肌强直性营养不良、亨丁顿病患者肌肉细胞内 95% 的 错误 RNA 分子，并修复 93% 的功能失常的 RNA 分子。据估计， 全球约有 45 万名渐冻症患者。在没有任何有效治疗方案的情 况下，改进版 CRISPR-Cas9 基因编辑技术有望提高患者的生 活质量，延长他们的寿命。
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