新版递送系统
将siRNA精确地输送到成骨细胞的递送系统,为骨质疏松治疗提供了一种促进骨形成的全新的途径。而为此忙碌的科研人员并未停下脚步:“我们想让靶头更特异。寡肽属于蛋白质,所以,很可能会出现免疫问题,将来会不会引起很强的免疫排斥?目前,还没有做深入的毒理学测试,所以我们还在寻找改进这个技术的方法。”
因为是核酸药物,如果靶头也用核酸担当,两者本身属于一类,产生免疫排斥的可能性就会很小,但这能否实现呢?最近,这项研究也实现了技术突破,科研人员筛选到了能够和成骨细胞特异富集结合的RNA序列。
靶头从寡肽换成RNA,脂质体也换成一个更容易被身体所接收的纳米颗粒,一个新版的系统就出现了。“我们希望新系统能够只到骨里边去,到其他组织器官的尽量少一点,特异性能够更高。”张令强说:“大鼠实验之后,就可以做灵长类实验了。如果顺利的话,就可以朝着核酸药物的研发和产业化方向发展了。”现在,为此项“升级”而进行的大鼠实验,业已接近尾声。
未来还有很长的路要走,张令强说:“现在科学家并不怀疑siRNA的有效性,但是它是不是安全,会不会有负效应,甚至是毒负效应,还有待研究和观察。”毕竟,siRNA的不稳定性曾让许多信誓旦旦、试图用它生产新药的大企业惨遭失败。
那么,人类什么时候才能获得此项研究带来的好处呢?答案或许出乎所有人的预料。
“我们正在寻找一种能够结合Smurf,或者是能够结合CKIP-1的小分子化合物。”张令强向记者介绍:“现在,小分子化合物类药物非常多,它可以对酶或蛋白特异性地进行关闭或者激活,而且,这类药物是在蛋白质水平上进行调控的,如果可以筛选到理想的小分子化合物,它本来就是一个药物,就可以大大缩短药物研发的过程,骨质疏松的治疗或许就可以更快地实现了。”
图. siRNA递送过程
(本文发表于《科学世界》2012年第7期)
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