CRISPR-Cas9 基因编辑技术以其简易、高效和多样化的特点， 广泛应用于各种模式的基因功 能研究，其中最受瞩目的当属将该技术应用于人类疾病的相关基因治疗。然而，自 CRISPR- Cas9 基因编辑技术诞生之日起，它的脱靶效应一直是个受人关 注的话题。近日，研究人员使用 CRISPR-Cas9 基因编辑技术成 功修复了导致小鼠失明的基因后，对小鼠进行全基因组测序发 现，小鼠体内有超过 1500 个单核苷酸发生了突变，并且有 100个以上的基因位点发生了大片段的缺失和插入。更糟糕的是， 研究人员用来预测突变位点的算法并没有预测出这些突变。这 一新发现，凸显了 CRISPR-Cas9 基因编辑技术的脱靶现象，也 提醒研究人员全基因组测序对检测基因编辑结果的重要性。
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