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精准单碱基基因编辑技术获突破

Admin  发表于 2018年09月19日

今年 7 月份,研究人员发现,利用CRISPR-Cas9 基因编辑技术修复导 致小鼠失明的基因后,小鼠体内出 现很多单核苷酸突变,以及多处大 片段基因缺失或插入。如果能直接 编辑基因的组成单元——碱基,科学家不仅可以治疗单碱基突变遗传疾病,还能显著降低其他基 因编辑技术“脱靶”带来的风险。哈佛大学化学教授刘如晨发现, 腺嘌呤(A)脱氨后变成肌苷,与鸟嘌呤(G)的结构非常接近。 经过几轮DNA复制后,A-T组合就能变成C-G。研究人员利 用大肠杆菌的快速繁衍,得到了编译 TadA 酶的基因,能够特 异性催化 DNA 腺嘌呤的脱氨反应。接着,他们结合 CRISPR- Cas9 系统,在不切开双链 DNA 的前提下,利用 TadA 酶定点催 化腺嘌呤脱氨反应,使之变成另一种碱基。在此基础上,研究 人员已经开发出把C变成T,把A变成G,把T变成C,以及 把 G 变成 A 的单碱基基因编辑工具。


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